指定難病とは

「発病の機構が明らかでなく、かつ、治療方法が確立していない希少な疾病であって、当該疾病にかかることにより長期の療養を必要とする」難病のうち、（1）患者数が本邦において、一定の人数（人口の0.1％程度以下）に達せず、（2）客観的な診断基準（又はそれに準ずるもの）が確立しているものに関し、患者の置かれている状況からみて、良質かつ適切な医療の確保を図る必要性が高いものとして、厚生労働大臣が厚生科学審議会の意見を聴いて指定したものをいいます。

指定難病一覧

指定難病病名一覧表（令和6年4月現在）（エクセル：29KB）

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